2019-10-23 14:26:49 來源:參考消息網 責任編輯:王娜
核心提示:這一里程碑式的研究成果打開了基因組編輯新時代的大門,但科學家警告說,還需要進行更多研究才能夠將它安全地應用于人類。

參考消息網10月23日報道 外媒稱,科學家發明了一種強大的新型分子工具,原則上可以修正絕大多數導致人類遺傳疾病的變異,從而為治療遺傳病患者帶來了新的希望。

據英國《衛報》網站10月21日報道,這一名為“先導編輯”(prime editing)的技術能夠修復89%的已知的人體有害基因變異。目前已知有大約7.5萬個有害基因變異會損壞人類基因組并導致遺傳疾病,比如囊腫性纖維化、鐮狀細胞性貧血以及一種名為戴薩克斯癥的破壞神經的疾病。

這一里程碑式的研究成果打開了基因組編輯新時代的大門,但科學家警告說,還需要進行更多研究才能夠將它安全地應用于人類。除了證明其安全性之外,另一個主要障礙是如何將數量足以治療某種疾病的這一分子機器送到需要它的細胞中。

美國麻省理工學院和哈佛大學在馬薩諸塞州劍橋共同創建的布羅德研究所的劉如謙說:“這一關于先導編輯的首份報告是生命科學領域一項遠大抱負的起點而不是終點,這項抱負就是能夠在活細胞或有機體(包括可能患有遺傳疾病的人類患者)的任何位置進行任何DNA的修改。”

比“分子剪刀”更精準

能夠改寫遺傳密碼是近年來最引人注目的科學進步之一。最常見的方法名為CRISPR-Cas9,它被比作“分子剪刀”,能夠找到特定的DNA序列并將其剪成兩截。這種操作使科學家能夠“關閉”特定的基因,甚至能夠通過向細胞提供新的DNA片段來修補切口,從而修正有害的變異。

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